Famíla de Laranjeiras do Sul luta pela aprovação do Elevidys
Daylson e Solange Corrêa mobilizam a comunidade pelo Elevidys, que promete estabilizar a Distrofia Muscular de Duchenne, condição de Miguel Lorenzo
Há cerca de uma semana, uma campanha foi encabeçada no Instagram de uma família de Laranjeiras do Sul. Daylson e Solange Corrêa, pais do Miguel Lorenzo, compartilham a necessidade da aprovação da Anvisa quanto ao medicamento Elevidys que pode estabilizar a Distrofia Muscular de Duchenne, que afeta a mobilidade do filho.
Em entrevista ao Jornal Correio do Povo do Paraná, eles falam sobre a condição, a importância do remédio e sensibilidade da comunidade na campanha.
O que é Duchenne?
A Distrofia de Duchenne é uma doença neuromuscular genética, que se caracteriza como um distúrbio degenerativo progressivo e irreversível no tecido muscular, em especial a musculatura esquelética, que recobre totalmente o esqueleto e está presa aos ossos. A doença também afeta a musculatura cardíaca e o sistema nervoso.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética, mas não necessariamente hereditária. Ela é causada por uma mutação do gene DMD, que é ligado ao cromossomo X.
O gene DMD produz a proteína distrofina, que tem como função atuar como um amortecedor durante a contração das fibras musculares. Quando há mutações genéticas, a falta ou alteração dessa proteína impede que ela faça a manutenção da membrana celular.
Primeiros sinais
Solange relembra que os sinais foram perceptíveis desde a primeira infância, com pequenos atrasados no desenvolvimento motor. Ele demorou para gatinhar e andar e após diversas consultas médicas, o diagnóstico veio. “Em consulta com o doutor Nilson da Associação Intermunicipal de Saúde do Centro Oeste do Paraná (Assiscop), ele percebeu algo na panturrilha do Miguel e prontamente pediu exame. Foi aí que descobrimos o Duchenne e foi devastador, disse ela.
Com seis anos atualmente, Miguel sobe escadas e corre com dificuldade, mas está em uma boa fase. O que preocupa os pais é que a partir dos nove anos, os portadores da doença não caminham mais. “Entre nove e 12 anos, acontece a perda muscular e cada vez mais o músculo encolhe. O novo medicamento, ao qual buscamos a aprovação da Anvisa, inibe a condição e a criança se desenvolve normalmente”, detalha ela.
Tratamento
Miguel e sua família enfrentam uma jornada de cuidados intensivos. “Ele toma vários medicamentos por dia, faz fisioterapia duas vezes por semana, sessões de fonoaudiologia e utiliza órteses para prevenir deformidades musculares durante o sono”, explica Solange. Além disso, o pequeno tem acompanhamento frequente com cardiologistas, ortopedistas e nutricionistas, visando manter sua saúde da melhor forma possível diante dos desafios impostos pela doença.
Recentemente, uma luz de esperança surgiu no horizonte da família Correa com o medicamento Elevidys. Aprovado pela FDA para crianças entre 4 e 6 anos nos Estados Unidos, ele representa uma terapia gênica promissora que pode oferecer uma vida melhor e prolongada para crianças como Miguel Lorenzo. “É uma esperança para nós dar uma vida mais longa”, reflete Solange.
No entanto, há um obstáculo a ser superado: a aprovação do Elevidys pela Anvisa no Brasil. “Com a recente liberação do medicamento para todas as idades nos Estados Unidos, estamos mobilizando esforços para que a Anvisa siga o exemplo e autorize seu uso aqui”, explica Solange.
A família iniciou uma campanha nas redes sociais e está engajada em sensibilizar autoridades e a opinião pública sobre a importância crucial dessa aprovação.
O medicamento não é apenas uma esperança para Miguel Lorenzo, mas para inúmeras crianças no Brasil que lutam contra a Distrofia Muscular de Duchenne. “É uma doença cruel, degenerativa. Se não tratada adequadamente, leva à perda progressiva de funções musculares essenciais, como o próprio coração”, ressalta Solange.
Como ajudar?
A família busca por visibilidade, pois a intensão é alavancar a campanha até que a Anvisa mude a decisão. “Pedimos que nos sigam no perfil @miguel_raro2018 e curtam, compartilhem, nos marquem nas redes sociais e usem a hashtag #AnvisaAproveoElevidys para que a Anvisa veja essa grande movimentação. Estou em grupos de WhatsApp com pais de todo o Brasil, e estamos fazendo isso em todas as cidades e estados. Com certeza, essa mobilização chegará até eles. Eles vão perceber que não são poucos os meninos e que essa é uma esperança para muitos pais e muitas famílias”, finaliza Solange.